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Compañia: CRISPR Therapeutics AG

Índice: NMS

Sector: Salud

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Noticias de  CRSP

CRISPR Therapeutics AG, una empresa de edición de genes, se centra en el desarrollo de medicamentos transformadores basados en genes para enfermedades humanas graves. La compañía desarrolla sus productos utilizando repeticiones palindrómicas cortas agrupadas regularmente interespaciadas (CRISPR) / proteína asociada a CRISPR 9 (Cas9), una tecnología de edición de genes que permite cambios dirigidos precisos al ADN genómico. Tiene una cartera de programas terapéuticos en una variedad de áreas de enfermedades, que incluyen hemoglobinopatías, oncología, medicina regenerativa y enfermedades raras. El producto principal candidato de la compañía es CTX001, una terapia ex vivo de CRISPR editada con genes para el tratamiento de pacientes que sufren de beta talasemia dependiente de transfusiones o enfermedad de células falciformes severa en la que las células madre hematopoyéticas de un paciente están diseñadas para producir altos niveles de hemoglobina fetal en sangre células. También está desarrollando CTX110, una terapia CAR-T alogénica editada con genes derivados de donantes dirigida a un grupo de neoplasias malignas positivas de diferenciación 19. Además, la compañía está desarrollando programas CAR-T alogénicos que comprenden CTX120 dirigido al antígeno de maduración de células B para el tratamiento del mieloma múltiple recidivante o refractario; y CTX130 para el tratamiento de tumores sólidos y neoplasias malignas hematológicas. Además, participa en el desarrollo de programas de medicina regenerativa en diabetes; e in vivo y otros programas de enfermedades genéticas para tratar la enfermedad por almacenamiento de glucógeno Ia, la distrofia muscular de Duchenne, la distrofia miotónica tipo 1 y la fibrosis quística. La compañía tiene alianzas estratégicas con Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated y ViaCyte, Inc. También tiene una alianza estratégica con Nkarta, Inc. para investigar, desarrollar y comercializar terapias de células editadas genéticamente CRISPR / Cas9 para el cáncer. La compañía se conocía anteriormente como Inception Genomics AG y cambió su nombre a CRISPR Therapeutics AG en abril de 2014. CRISPR Therapeutics AG se incorporó en 2013 y tiene su sede en Zug, Suiza.

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