Ticker: AVRO

Compañia: AVROBIO, Inc

Índice: NMS

Sector: Salud

Divisa: EURUSD

Valor actual: 9.64

Descripción:

Noticias de  AVRO

AVROBIO, Inc., una empresa de terapia génica en etapa clínica, desarrolla terapias génicas ex vivo basadas en lentivirales para tratar enfermedades raras después de una sola dosis en todo el mundo. Sus terapias génicas emplean células madre hematopoyéticas que se obtienen de los pacientes y se modifican con un vector lentiviral para insertar copias funcionales del gen defectuoso en la enfermedad diana. El principal producto candidato de la empresa es AVR-RD-01, una terapia génica que se encuentra en curso en un ensayo clínico de fase 2 patrocinado por la empresa y en un ensayo clínico de fase 1 patrocinado por investigadores para el tratamiento de la enfermedad de Fabry. También está desarrollando AVR-RD-02, que se encuentra en un ensayo clínico de fase 1/2 para el tratamiento de la enfermedad de Gaucher tipo 1; AVR-RD-03, que se encuentra en desarrollo preclínico para tratar la enfermedad de Pompe; AVR-RD-04 que se encuentra en un ensayo clínico de fase 1/2 patrocinado por un investigador para tratar la cistinosis; AVR-RD-05 para el tratamiento del síndrome de Hunter; y AVR-RD-06 que se encuentra en etapa preclínica para tratar la enfermedad de Gaucher tipo 3. La empresa se constituyó en 2015 y tiene su sede en Cambridge, Massachusetts.

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